
我们的使命是推进定价可及、疗效优异的细胞与基因疗法研发,探索能够帮助肿瘤患者获得长期缓解的治疗方案。
我们的愿景是携手海内外临床机构,推动细胞与基因治疗领域的技术进步。依托合作体系内多项已完成注册的临床试验资源,和国内多家医疗机构开展CAR‑T临床研究合作,持续拓宽疗法的适用场景,向着更高安全性、更优耐受性以及长期缓解的治疗目标不断探索。
我们搭建跨国的技术交流网络,同日本名古屋大学医院、泰国玛希隆大学Siriraj医院、俄罗斯国家血液病研究中心建立CAR‑T技术交流联盟,持续在美国血液学会(ASH)年会汇报研究成果,共享临床探索的数据与实践经验。
全球现已识别6000余种基因缺陷疾病。国内重度基因缺陷疾病预估患病人数约1680万,仅有约1%的患者具备可实现长期病情控制的治疗药物,大量治疗用药依靠民间捐赠,临床需求远未得到满足。
公司深耕第四代CAR‑T技术体系,搭建可经由药物诱导实现可控凋亡的安全调控机制。现阶段的临床探索覆盖血液肿瘤(白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤)、脑肿瘤(神经母细胞瘤、脑部胶质瘤)、肠癌,并持续拓展更多实体瘤适应症。基因缺陷疾病管线布局MLD、ALD、血友病、地中海贫血、再生障碍性造血障碍等单基因罕见病。同时优化慢病毒载体工艺,开展预制标准化载体产品的研发,简化医疗机构细胞基因修饰的操作流程,推动前沿疗法更广范围落地,惠及病患。